Neurotech准备测试大麻素药物治疗罕见的雷特综合征

专业生物制药开发公司Neurotech International (ASX: NTI)已获得关键批准，对雷特综合征 (一种主要影响女性患者的疾病) 的潜在治疗进行测试。

雷特综合征是一种罕见的遗传性神经和发育障碍，会影响大脑的发育方式。这种疾病会导致运动技能和语言能力的逐渐丧失。

这种综合症几乎只发生在女孩身上，每一万名活产女性中就有一名。美国约有1.5万名女孩和妇女患此病，全球约有35万名。

官方批准进一步的试验

该公司现已获得批准，在选定的患者身上测试其专利药物配方NTI164。

NTI164源自一种独特的大麻品种，已获得全球神经学应用的独家许可。临床前研究表明，它在人类神经元和小胶质细胞中具有强大的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用。

人类研究伦理委员会 (HREC) 批准的书面通知和美国药品管理局 (TGA) 批准的临床试验通知 (CTN) 计划现在允许该公司开始在女性雷特综合征患者中使用NTI164的I/II期临床试验调查。

选定的澳大利亚地点

在首席研究员Carolyn Ellaway副教授（新南威尔士州遗传代谢病服务部的资深专家）的指导下，澳大利亚多个中心被选中开展试验、 在首席研究员Carolyn Ellaway副教授（新南威尔士州遗传代谢紊乱服务部、悉尼儿童医院网络和韦斯特米德儿童医院代谢遗传学高级专家）和副首席研究员Michael Fahey教授（莫纳什医学中心儿科神经学组组长、神经遗传学主任）的指导下，墨尔本皇家儿童医院神经发育与残疾部的Giuliana Antolovich博士也参与了试验。

Neurotech International的执行董事Thomas Duthy博士表示，该公司很高兴在4月初提交HREC批准后获得了批准。

“雷特综合征是女孩智力残疾的第二大原因，迫切需要开发安全有效的治疗方法来治疗这种进行性神经系统疾病。鉴于其对神经炎症的积极作用，我们相信NTI164可以有效干预雷特综合征，已知MECP2基因突变会加剧神经炎症。”

根据Ellaway副教授的说法，患有雷特综合征的女孩需要持续的支持性护理，这种疾病会对她们的生活质量和日常生活活动产生负面影响。

“尽管该领域最近取得了进展，但作为一名临床医生，我亲眼目睹了这种进行性疾病对我的患者的影响，我很高兴参与这项临床试验，该试验将评估这些女孩每日口服NTI164的安全性、耐受性和有效性。我们当然期待12周的初步治疗后的研究结果。”

II期试验

II期临床试验将研究每日口服NTI164治疗的效果，最初的目标是招募14名雷特综合征患者。

该公司希望在2023年第三季度早期开始患者招募，并计划在2024年第一季度获得初步结果。

试验计划已经确定了一些关键的次要终点，包括安全性、任何不良事件的观察和与手功能、运动技能、沟通和生活质量相关的措施。

该公司计划对成功的第一阶段进行随访，在34名参与者中进行为期14周的双盲，随机，安慰剂对照的II期研究，以确定进一步的疗效和安全性，这将需要单独的HREC提交和批准。