Neurotech International 推进 NTI164 试验在雷特综合征中的应用计划

临床阶段的生物制药公司Neurotech International（ASX: NTI）评估其NTI164候选药物在Rett综合症儿童身上的II期试验计划正在进展中，预计本季度将获得最终的监管批准。

该公司于3月底启动了这项临床计划，其计划是在多达15名5至20岁的女性雷特患者身上研究NTI164，这是一种基于大麻的药物。

这项试验将涉及NTI164的每日口服剂量，并将在墨尔本的 Royal Children’s Hospital 和 Monash Children’s Hospital 进行。

本月早些时候，该公司为该试验增加了另一个拟议地点，Sydney Children’s Hospitals Network 的Carolyn Ellaway副教授将领导该试验。

Ellaway副教授是一名临床遗传学家，是新南威尔士州遗传代谢疾病服务的高级专家，在 The Children’s Hospital of Westmead 的代谢遗传学部门工作。

Neurotech 预计将在本季度获得人类研究伦理委员会的批准和临床试验通知计划的批准。

然后计划在今年下半年开始招募病人。

Neurotech 专注于开发具有持续神经炎症的儿童神经系统疾病的治疗方法。

雷特综合征试验

雷特综合征是一种罕见的遗传性神经系统和发育障碍，没有治愈方法。

在II期研究中，12周的主要终点将通过Rett综合征行为问卷、临床总体印象量表的改善和疾病的严重程度来评估。

要评估的次要终点包括安全性、不良事件，以及与手部功能、运动技能、沟通和生活质量有关的措施。

如果研究成功，Neurotech 将对34名患者进行为期14周的第二阶段试验，以进一步确定疗效和安全性。

自闭症谱系障碍

Neurotech 正在评估NTI164在其他疾病中的作用，包括自闭症谱系障碍（ASD）。

该公司于3月披露了一项评估NTI164在自闭症儿童患者身上的I/II期临床试验的全部结果。

患者在试验中接受了52周的日常治疗，结果显示了 “强大的安全性和疗效”。

此外，Neurotech 指出，疾病的严重程度、社会反应能力和适应性行为都有 “显著改善”。

这项研究的结果将为美国食品和药物调查性新药（IND）在美国进行临床试验奠定基础。

与美国食品和药物管理局（United States Food and Drug）举行了一次虚拟的IND前会议，讨论NTI164在ASD中的发展计划，这为Neurotech公司提供了推进治疗的宝贵信息。

Neurotech 还获准在特定患者的基础上将I/II期试验延长6个月。

根据这一安排，个别患者可以继续每天接受NTI164的治疗，最长可达80周。

这将为Neurotech公司产生更多的安全数据，并加强对ASD或其他儿科神经系统疾病的进一步试验的监管提交。

Neurotech公司指出，它对ASD在媒体和政府中引起的关注感到鼓舞，包括澳大利亚国家残疾保险计划的费用。

“该公司表示：”西澳大利亚州的一项新研究强调了早期干预ASD可能带来的成本节约，以及对个人结果的改善。

PANDAS/PANS

Neurotech 还锁定了伦理批准和许可，以开始NTI164在与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神障碍（PANDAS）和小儿急性发作神经精神综合征（PANS）的I/II期临床试验。

这项试验正在 The Children’s Hospital in Westmead 和 Monash Medical Centre 学部门（Paediatric Neurology Unit）进行。

根据计划，将招募15名被诊断为中度至重度PANDAS/PANS的儿童患者。

该试验旨在确定每天口服NTI164的疗效和安全性。

结果预计将在今年下半年公布。

Neurotech 指出，它仍然有充足的资金来完成其计划的临床研究。